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近日，研究人员发现了一种可能用于年轻女性遗传难治性乳腺癌的新型靶向疗法。

密歇根大学科学家在世界癌症会议上发表公布了他们的研究结果。

一项小型研究发现，抗癌药物奥拉帕尼（Olaparib）可以将癌症的生长减缓三个月之久，而且对遗传性BRCA相关乳腺癌患者来说毒性较小。

靶向新药：奥拉帕尼

奥拉帕尼是什么药？

作为新型靶向药，奥拉帕尼可用于治疗BRCA1和BRCA2突变的乳腺癌和卵巢癌。

BRCA1/2是两种具有抑制恶性肿瘤发生的基因，在调节人体细胞的复制、遗传物质DNA损伤修复、细胞的正常生长方面有重要作用。

目前已知的是，BRCA基因遗传突变的人占所有乳腺癌患者的3%左右，而且患者通常往往相对更为年轻。

在上述研究中，研究人员招募的奥拉帕尼试药妇女的中位年龄为44岁。

该研究检查奥拉帕尼对三阴性乳腺癌的有效性。作为重要的“PARP抑制剂”，奥拉帕尼能通过关闭细胞的再生途径抑制癌细胞的生长。

纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心研究人员对300名接受奥拉帕尼治疗的晚期BRCA突变型癌症患者进行深入分析。

在接受奥拉帕尼治疗的患者中，约有60%患者肿瘤缩小，而接受常规化疗的患者这一数字仅为29%。

这意味着接受奥拉帕尼治疗的患者在7个月内就有癌症进展，而仅仅化疗4个月。

不过，研究人员目前获得的数据有限，不能完全证明患者治疗之后的存活时间能够达到多久，但他们的实验已经充分证实了奥拉帕尼对于遗传性BRCA相关乳腺癌患者的实际疗效。

美国临床肿瘤学会会长、密歇根大学教授丹尼尔·海耶斯（Daniel Hayes）博士说：“虽然我们的研究正处于起步阶段。但现有的研究成果显然已经能够体现出乳腺癌治疗的巨大进步。”

还有哪些靶向药？

对于普通药物而言，通常在进入体内后仅有极少一部分才能够真正作用于病变部位。这是制约药物疗效，并导致药物毒副作用的根本原因。

获取具有像导弹一样精准靶向能力的药物是人类的一个梦想，也是药物开发的终极目标。

靶向药物就是指被赋予了靶向能力的药物或其制剂。目的是使药物或其载体能瞄准特定的病变部位，并在目标部位蓄积或释放有效成分。

靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度，从而在提高药效的同时抑制毒副作用，减少对正常组织、细胞的伤害。

不过，并不是所有的乳腺癌患者都适合靶向治疗，只有患者的HER2呈现阳性才可以应用靶向治疗。

换句话也就是说乳腺靶向治疗是针对HER2阳性患者，如果没有此特征的话，即使使用靶向治疗也是徒劳，没有任何意义。

根据标靶的不同

药物靶向可分为几个层次

1、组织器官水平

使药物选择性的蓄积在肿瘤组织、炎症部位、或心肝脾肺等特定器官内，从而减少全身性的不良反应。

2、细胞水平

利用病变细胞表面的某些特定受体，在药物或其载体表面修饰与该受体特异性结合的配体，使药物能够精确地定位到病变细胞并将其杀伤，而对正常细胞则不产生明显的毒害作用。

3、亚细胞水平

很多药物（如核酸药物、大多数蛋白药物及部分小分子药物）需要进入细胞内部，或者在特定细胞器（如线粒体、细胞核）内才能发挥作用。

赫赛汀：一种重组的DNA衍生单克隆抗体，可选择性地作用于HER2的细胞外部。

拉帕替尼：一种口服的抗HER1和HER2的小分子酪氨酸激酶抑制剂。

帕妥珠单抗：也是重组的单克隆抗体，可与HER2受体胞外结构II区进行结合，抑制二聚体形成，抑制受体介导的信号转导通路。

Neratinib：一种不可逆的抑制EGFR、HER2、HER4的口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2阳性乳腺癌有一定的抗癌作用。

阿法替尼：一种对HER1、2和4有不可逆抑制作用的口服小分子药物。在曲妥单抗抵抗的转移性乳腺癌患者中进行的一个II期试验显示，部分缓解率为4/35，不良反应包括腹泻和皮疹。